在一项对125名患有高风险癌症的澳大利亚儿童进行的具有里程碑意义的研究中，儿童癌症研究所的研究人员发现，通过一种新的快速药物筛选系统，他们可以提高找到合适的药物来杀死他们的个体癌症的机会。这些儿童的肿瘤细胞是在实验室里培养的，并与一系列潜在的治疗方法进行了测试。
这些儿童参加了零儿童癌症项目(ZERO)，这是一个世界领先的精准医疗项目，由悉尼儿童医院儿童癌症研究所和儿童癌症中心以及澳大利亚所有八家儿童医院共同领导。
在这项发表在《癌症研究》上的研究中，儿童癌症研究所的科学家们在个性化医疗主题的高级科学家Emmy Dolman博士的带领下，通过在患者样本测试中加入额外的步骤，即“高通量药物筛选”，采用了个性化医疗方法，这是ZERO的标志。
高通量药物筛选包括在实验室中从患者的原发肿瘤样本中培养癌细胞，然后筛选这些细胞对抗潜在的药物治疗，以观察癌症的反应。一旦有可能杀死单个儿童癌症的药物被分离出来，就会对这些药物进行住院患者肿瘤模型的测试，以进一步验证它们的潜在功效。
根据发表论文的资深作者Dolman博士的说法，目前的个性化医疗根据患者的特定因素(如遗传学)为每位患者提供量身定制的治疗。然而，对于参加这些项目的三分之一的儿科癌症患者来说，单靠基因分析并不能产生治疗效果。
“精准医疗仍然是一个不断发展的领域，目前还不可能为每个患有癌症的孩子找到正确的治疗方法，”多尔曼博士说。“这项新研究是实现这一目标的重要一步。”
ZERO项目过去的结果表明，对病人样本的基因组分析(基因测试)可以揭示94%以上的高风险癌症儿童的癌症遗传原因。对这些儿童的基因组分析在大约70%的病例中导致了治疗建议，留下了大约30%的差距。
Dolman博士解释说:“基因组分析，包括全基因组测序和RNA测序，并不总是提供足够的信息来为每个患有癌症的儿童提供治疗建议。”“即使我们确实在癌细胞中发现了基因的变化，这可能是一种特定治疗的目标，但这并不总是意味着它会起作用。”
“增加高通量药物筛选是测试药物或药物组合的一种方法，可以看看它有多有效。”
儿童癌症研究所的科学家于2021年发表了一项高通量药物筛选的试点试验，这是世界上第一个证明这种类型的筛选可以显着提高高风险癌症儿童治疗方案的识别，揭示额外的药物敏感性，并证明是患者临床反应的良好预测指标。
目前的研究证实了将药物筛选纳入精准医学项目以支持临床决策的价值。但更重要的是，它提供了重要的新证据，证明它有可能提高我们对儿童癌症的理解，以及如何最好地治疗儿童癌症。
“我们在研究中学到的是，将药物筛选添加到基因组分析中可以帮助我们更好地了解药物反应。也就是说，它可以帮助我们理解为什么一种特定的癌症对一种特定的药物有这样的反应，”多尔曼博士解释说。“随着我们了解更多，我们将能够更好地预测哪些患者可能从哪种疗法中受益。”
Dolman博士也对高通量药物筛选的潜力感到兴奋，为儿童癌症的生物学提供了新的见解。
“当对儿童癌细胞进行基因组测序时，有时它并没有揭示已知的治疗目标，也没有揭示我们观察到的基因组变化是如何真正驱动癌症的。”
“如果我们对这些细胞进行药物筛选，它们对某种药物有反应，这就为我们提供了重要的线索，让我们了解我们所看到的基因组变化是如何推动癌症生长的。”这可以帮助我们识别新的生物标志物，表明哪些癌症可能对哪些药物有反应。最终，我们希望这能带来更好的方法，为合适的患者选择合适的药物。”
这项研究的另一个重要发现是，筛选癌细胞对个别药物的影响，然后将这些药物的敏感性谱联系起来，从而预测治疗药物的有效组合。
“单药治疗往往不足以治愈癌症，因此确定潜在的药物组合对于改善癌症儿童的治疗选择和临床结果至关重要，”Dolman博士说。
更多信息:Chelsea Mayoh等，原发性肿瘤细胞的高通量药物筛选确定治疗高危癌症儿童的治疗策略，癌症研究(2023)。0008 - 5472 . DOI: 10.1158 /。期刊信息:Cancer Research
由澳大利亚儿童癌症研究所提供 引用:筛选正确治疗的基因:癌症儿童的新希望(2023年8月2日 作品受版权保护。除为私人学习或研究目的而进行的任何公平交易外，未经书面许可，不得转载任何部分。的有限公司 内容仅供参考之用。
